Т. И. Ионова^1,2, Д. А. Федоренко^1,2, Т .П. Никитина^1,2, К. А. Курбатова¹, Е. И. Усачева³

Валидация опросника для полноформатной оценки симптомов у больных хроническим миелолейкозом – CspLeuk-CML

¹Межнациональный центр исследования качества жизни, Санкт-Петербург
²Национальный медико-хирургический центр им. Н.И. Пирогова, Москва
³Институт детской гематологии и трансплантологии им. Р. М. Горбачевой, санкт-петербургский государственный медицинский университет им. И.П. Павлова, Санкт-Петербург

Оценка симптомов имеет первостепенное значение при контроле нежелательных явлений и побочных эффектов специфической терапии у больных хроническим миелолейкозом (ХМЛ). Целью данного валидационного исследования являлась оценка психометрических свойств опросника CSP Leuk-СML и возможности его применения при проведении полноформатной оценки симптомов у больных ХМЛ. В исследование включены 90 больных с хронической фазой ХМЛ (мужчины – 44, женщины – 46; средний возраст – 54,9±15,4 года), получающих терапию ингибиторами тирозинкиназы.
Пациенты заполняли опросник оценки симптомов у больных хроническим миелолейкозом – CSP Leuk-СML, а также общий опросник оценки качества жизни – RAND SF-36 до начала терапии и в разные сроки лечения.
Опросник CSP Leuk-СML позволяет осуществить полноформатный скрининг 47 симптомов у больных ХМЛ, получить информацию об их выраженности за последнюю неделю, а также определить профиль симптомов. В рамках исследования оценивали пригодность и информативность, а также конструктную валидность, надёжность и чувствительность опросника CSP Leuk-СML.
При проведении интервьюирования пациентов было установлено, что формат опросника является удобным и понятным; все вопросы понятны и связаны с проблемами, которые встречаются у больных ХМЛ; опросник является пригодным и информативным для выявления проблем, связанных с терапией ХМЛ.
При оценке конструктной валидности по результатам факторного анализа в структуре опросника, описывающей 66% дисперсии, были продемонстрированы 8 факторов (доменов), клинически интерпретируемых и охватывающих основные проблемы больных ХМЛ, вызванные самим заболеванием или лечением.
Получена статистически значимая прямая связь между средним баллом выраженности симптомов для 5 из 8 факторов опросника CSP Leuk-CML и степенью снижения ИП качества жизни по опроснику SF-36 (R=0,43–0,81; p=0,001): чем больше выраженность симптомов, тем больше степень снижения ИП качества жизни у больных, что подтверждает клинически обоснованную структуру опросника.
При оценке конструктной валидности методом «известных групп» было показано, что выраженность ряда симптомов у пациентов, имеющих побочные эффекты терапии, статистически и клинически значимо больше, чем у пациентов без побочных эффектов терапии (слабость, чувство постоянной усталости, быстрая утомляемость при физических нагрузках, снижение работоспособности, потливость в покое, чувство жара, боли в животе, поносы, отеки, чувство тревоги, проблемы со сном; p<0,05; ES=0,35–0,48). Таким образом, на основании полученных результатов можно сделать вывод, что опросник обладает удовлетворительной конструктной валидностью.
При изучении надежности опросника методом оценки его внутреннего постоянства были получены значения коэффициента ?-Кронбаха в диапазоне 0,72–0,94, что характеризует удовлетворительную надежность инструмента.
Для оценки чувствительности опросника к изменениям во времени (sensitivity) провели анализ выраженности симптомов у больных в разные сроки терапии; для оценки чувствительности опросника к клиническим различиям в состоянии пациентов (responsiveness) выполнили сравнительный анализ выраженности симптомов в группах пациентов в зависимости от цитогенетического ответа (ЦО) на терапию ингибиторами тирозинкиназы через 6 мес после начала терапии.
Через 3 мес. после начала терапии выраженность подавляющего большинства симптомов у больных уменьшилась; статистически значимые различия были получены для слабости, быстрой утомляемости, потливости в покое, мышечных спазмов, сухости во рту, поносов, сердцебиения, одышки, отеков, онемения, изменения ногтей, проблем со сном.
Выраженность подавляющего большинства симптомов была существенно выше в группе пациентов с малым ЦО/отсутствием ЦО, чем в группе с полным ЦО/частичным ЦО (ES=0,2–0,66). Таким образом, полученные результаты могут свидетельствовать об удовлетворительной чувствительности опросника к изменениям состояния пациентов во времени, а также к клинически обусловленным различиям в состоянии пациентов в разных группах.

На основании результатов проведенного валидационного исследования можно утверждать, что опросник CSP Leuk-CML является информативным, надежным, валидным и чувствительным инструментом, пригодным для полноформатной оценки спектра и выраженности актуальных проблем у больных ХМЛ в разные сроки специфической терапии.
Информация, полученная с помощью опросника CSP Leuk-CML, может быть использована в клинических и эпидемиологических исследованиях, в клинической практике для мониторинга симптомов у больных ХМЛ на фоне специфической терапии с целью улучшения качества медицинской помощи пациентам гематологического профиля.